В 2010 гoду у пятилeтнeй Эмили Уaйтxeд диaгнoстирoвaли oстрый лимфoблaстный лeйкoз, нaибoлee частое онкологическое заболевание крови у детей. Родителей обнадежили тем, что это заболевание лучше других поддается излечению классической химиотерапией, но у Эмили все пошло негладко. После двух курсов химиотерапии у нее начали отказывать ноги, и она чудом избежала ампутации. 16 месяцев спустя произошел рецидив. Тогда родители узнали о наборе пациентов в первое исследование новой экспериментальной терапии, только получившей разрешение на запуск в клинической программе. К сожалению, в ситуации с Эмили врачи посчитали хоспис, с его поддерживающей терапией, неминуемо ведущей к смерти, предпочтительной альтернативой. Участие в клиническом исследовании новой генной терапии, дающее надежду на спасение ребенка, не рассматривалось. Но родители не смирились с неизбежностью, и Эмили стала первым ребенком, который получил терапию новым методом —трансплантацией генно-модифицированных Т-клеток иммунной системы (CAR-T). В результате она не только выздоровела и отлично себя чувствует сейчас в свои 12 лет — ее исцеление позволило вновь привлечь внимание к возможностям генной терапии, которая была на периферии исследований в течение многих лет.
Вас также может заинтересовать
Генная терапия на поток: уже второй препарат от рака одобрен в США
Шесть мифов стоматологии: лучшие врачи борются с нашим невежеством
Проблема на миллиарды: Нобелевскую премию по медицине дали за исследование биологических часов
Инвестиции в самое сердце: российская компания вложилась в итальянский медицинский стартап
Клинический случай: впервые одобрена генная терапия для лечения рака
От фитнес-трекера до сердечного клапана: какие медицинские стартапы выбирают инвесторы
Марк Курцер: «Медицина — очень тяжелый и очень сложный бизнес»
Доктор в телефоне: какие медицинские стартапы развиваются в России и мире?